基因治疗是近年来较热门的研究课题。已经证实，胶质瘤的发生和发展与癌基因（如表皮生长因子及其受体基因）的扩增或过表达及抑癌基因（如P53Rb基因）的突变或丢失有关。脑肿瘤基因治疗的原理和方法主要有：①利用基因工程表达抗肿瘤生物活性物质，如在体外将淋巴因子基因装入对肿瘤有天然亲和性的淋巴细胞，再回输给机体，使之在肿瘤内产生大量淋巴因子，或将淋巴因子直接转入肿瘤细胞，使其在肿瘤细胞内表达，从而杀伤肿瘤细胞；②在切除或灭活突变基因的同时，原位插入新的功能基因，或将具有特定功能的目的基因转移至宿主细胞（称基因置换或添加），通过目的基因的表达促使肿瘤细胞自杀，如由逆转录病毒载体介导的HSV-TK基因就是一种对Ganciclovir（抗病毒药）敏感的目的基因，其表达产物是DNA聚合酶的抑制物，当使用Ganciclovir时，整合了这种基因的肿瘤细胞就会因DNA合成受到抑制而死亡；③也可将克隆好的抑癌基因（如P53、Rb基因）转染给肿瘤细胞，通过其表达来抑制肿瘤生长。除常用的逆转录病毒载体介导的基因转移技术外，还可采用理化方法（如磷酸钙介导的DNA吸收、显微注射、电穿通等）和膜融合法（利用膜性载体，如脂质体、原生质体、红细胞膜等包裹DNA，输入机体与其受体发生融合而导入外源基因）。基因治疗虽历史尚短，大部分仍处于实验研究阶段，但已显示其光明的前景。
基础研究表明，肿瘤细胞对热的敏感性较正常细胞高，而且肿瘤组织血液循环差，血流缓慢甚至淤滞，故散热较慢，受热时肿瘤内温度可高于正常组织5℃～9℃。高热状态下细胞膜破坏，核凝固，致细胞死亡。坏死细胞的分解产物能刺激人体免疫功能，热疗后的肿瘤又可增加对放疗及化疗的敏感性。故有人称温热治疗是恶性肿瘤的“第五疗法”。破坏肿瘤细胞的有效治疗温度也从经过43℃，发展为目标温度在39.5℃～42℃以上，求取40℃/min的热剂量（Eq）。以相当40℃/min作为Eq，计算方法为：39.5℃～39.9℃/min×0.5，40.0℃～40.9℃/min×1，41.0℃～41.9℃/min×2，＞42.0℃/min×4，多次热疗时以上各指标均取最高值。脑肿瘤适于局部加温，具体方法有射频、超声、微波或内生场热疗等。
单纯用任何一种方法均不能彻底根治恶性肿瘤。外科手术仅仅是治疗工作的开始，还必须根据肿瘤生物学、细胞动力学、放射物理学、药物学和免疫学等多学科的有关知识，分阶段应用多种方法进行综合治疗，才能获得较好的疗效。综合治疗的原则步骤是，首先在尽量保存重要神经功能的前提下，最大限度地切除肿瘤减轻瘤负荷；然后进行放疗以减少残存的瘤细胞，使其进入缓解期；再用化疗或与放疗同步进行治疗，进一步减少瘤细胞，巩固缓解期疗效；最后用生物疗法包括单抗交联物、TIL过继免疫治疗等。缓解期还可适时配合温热疗法、中医中药等治疗，争取根治。
有人曾经论断，在我国，几乎100%的医院100%的医生在对癌症患者进行治疗时，没有按照规范化的治疗方案来进行综合治疗，存在过度和不合理的治疗，致使至少15%的癌症患者加速死亡，虽语出惊人，确存有此现象。目前我国的肿瘤治疗应该说存在相当大的随意性和不规范问题。各科医生对前来就诊的癌症患者，往往首选自己本专业熟悉的治疗方法，失败后才考虑其他方法，因此病人不但经济负担加重，不能及时接受正规方案治疗，还延误了最佳治疗时机。
也有不少病人不懂科学治疗，不听医生劝告，执意找熟人托关系，偏信夸大宣传、执意追求承诺、要求超标准，致使医生无从事是，影响规范化治疗等。
30年前，化疗主要用于淋巴瘤、白血病、睾丸肿瘤等对化疗敏感的肿瘤。当时，对不能手术切除的实体癌，如非小细胞肺癌和大肠癌，基本上都不用化疗。甚至有随机对照研究发现，晚期大肠癌接受化疗的生存期反而会缩短。但经过多年的不懈努力和近年来大量的基础和临床研究，包括新药的开发应用，晚期非小细胞肺癌和晚期大肠癌的预后已有明显改善。较早期的、可切除的非小细胞肺癌和晚期大肠癌术后辅助治疗的价值也得到肯定。还有些原来不能手术切除的病例（如大肠癌伴肝转移的部分病例），放疗或化疗后变得可以切除而治愈。
头颈癌的化疗进展不太顺利，但仍有许多学者在进行不断的探索，并取得了一些可喜的成果。如2006年在N Engl J Med上发表的Bonner等进行的一项多国多中心随机对照研究证明，西妥昔单抗联合放射治疗头颈癌，与单用放疗相比，局部控制的中位时间从14.9个月延长至24.4个月。中位总生存时间（MOS）从29.3个月延长至49.0个月。这或许说明此种联合治疗对某些患者可以取代手术治疗达到治愈的效果，从而避免手术带来的伤残，改善生存质量。
以我国为例，30年前专门从事肿瘤化疗、放疗的医师寥若晨星，目前几乎所有的肿瘤专科医院都设立了化疗科、放疗科。甚至许多较大的综合医院也有以药物治疗为主的肿瘤科。化疗、放疗在各种肿瘤的治疗中已经成为重要的组成部分，反映出治疗模式的变化与进步。
随着对恶性肿瘤生物学特性的认识，其治疗方法上的发展趋势表现为，手术范围越来越小，化疗的剂量并不是越多越好，化疗周期也并不是越长越好……这里为达到恶性肿瘤患者的最佳治疗目的，治疗的趋势向着综合治疗越来越好的方向发展。由于肿瘤专家学者们已普遍重视开展综合治疗，使肿瘤患者的治愈率有了很大的提高，并由于改善了对肿瘤的全身性控制，使得某些患者即使发生了远处播散仍然可能被治愈。所以，肿瘤的综合治疗非常重要。恶性肿瘤治疗失败的主要原因有：①局部治疗不彻底，或在不成功的治疗后局部复发；②远处播散，治疗前或因手术致使血行和淋巴潜在播散；③机体免疫功能降低给肿瘤复发播散创造了有利条件。如何克服这些不利因素是综合治疗所要达到目的的关键。因此，必须首先明确的是，肿瘤治疗失败患者的机体状况特别是免疫和骨髓功能状况如何？如肿瘤的对比即中医所说的正邪之间的对比如何？免疫功能低下有利于肿瘤的发展，而肿瘤发展又会进一步抑制机体的免疫功能，所以，肿瘤患者尤其是中晚期肿瘤患者，通常免疫功能的缺陷是明显的。在这种情况下，单靠扶正通常不易很好地控制肿瘤。中西医都认为在正虚邪实的情况下，必须采取一定的祛除肿瘤的措施。中医认为，在一定程度上祛邪即是扶正。另外，在少见的情况下，我们可以看到正邪之间处于很脆弱的平衡状态。例如对于低度恶性的淋巴瘤患者，机体的免疫功能还未受到严重的损伤，有时淋巴结增大，又偶有“自发”缩小的现象。所以，很多学者主张，可以小心观察等待肿瘤肯定发展时再治疗。这时，有的患者单靠扶正也可使病情稳定相当长的阶段。还有一些患者，经过治疗后，肿瘤虽然并未完全消失，但是通过扶正治疗可以长期带瘤生存，这说明正邪之间也是处于相对平衡的状态。所以，我们可以将治疗过程归纳为：①第一阶段尽可能祛除肿瘤；②第二阶段使患者体力各方面得到恢复，特别重视重建患者的免疫和骨髓功能；③以后视情况再行强化治疗；④治疗后同样还是需要不断提高患者的机体免疫状况。中医药的治疗无论是从保护患者的免疫功能、骨髓功能还是肝肾功能等，都是十分重要的。
根据肿瘤的局限与播散确定患者治疗，一般应根据患者的病期及侵犯范围决定首先采取哪一种治疗手段。对于同一种疾病或同一病期的患者，也应具体分析局限与播散的问题，因有些患者虽然表面上局限，但潜在播散的可能性很大，如年轻或妊娠、哺乳期的乳腺癌，即应考虑首先给予一定的全身和局部控制，如术前化疗或放疗，然后再手术，术后再采取相应的辅助化疗和预防性照射，就比较容易成功。但是，手术、放疗、化疗、内分泌和生物治疗，由于具有一定的副作用，都会给病人带来一定的负担。所以，治疗时要充分衡量采取的措施可能给患者机体带来的得失。有些年迈虚弱的病人，以及主要脏器功能不全的病人，很难承受上述治疗，尤其是手术、大面积放疗及大剂量化疗，或一些能引起发热的生物治疗。
对于根治性治疗，目前已有明显趋向，处于考虑对患者的机体和精神上的影响，而要求尽可能保留患者的器官或躯体功能。很多肿瘤中心已越来越少做乳腺癌根治术，直肠癌保肛术也日渐增多，头颈部毁容的手术也逐渐为小手术加放疗所取代。但是在采取姑息治疗的同时，宜充分衡量治疗给病人带来的得失，辅助治疗手段虽然配合很好，但是有时候大面积放疗和大剂量化疗会给病人带来相反的效果。在充分权衡正邪之间，局限与播散的情况下，有计划地制定合理的综合治疗方案，将对治疗具有重要的意义，能够最大限度地达到治疗目的。
传统方式就是对于比较局限的肿瘤手术，术后根据手术情况加用放疗及（或）化疗。乳腺癌就是成功的例子，有淋巴结转移的患者，应进行预防性照射（如锁骨上和内乳区），同时也需要辅助化疗。就是没有淋巴结转移的T1、T2期患者，如果有播散趋向（如年轻、发展快、病理检查低分化、淋巴管和血管有瘤栓、癌周细胞反应不佳等），也都应给术后化疗或放疗，以提高治愈率。正是由于有了综合治疗，Ⅱ、Ⅲ期乳腺癌不但治愈率有了提高，而且术后患者的生活质量也得到明显改善。
术前放化疗，对于局部较晚期或者已有区域性转移的患者，可先作化疗或者放疗，以后再进行手术。对有些局部较晚期但尚无远处转移的肿瘤患者，一个较小的手术与放疗综合常可取得良好疗效和较佳的生活质量。晚期的乳腺癌患者近年有人尝试先行化疗，局限以后再进行手术，术后再根据情况进行放疗及（或）化疗，这样在相当程度上可以提高治愈率。各期乳腺癌患者术后进行内分泌（三苯氧胺）治疗，不但可以提高治愈率，而且可能降低对侧发生乳腺癌的机会。骨肉瘤尽管可以通过截肢局部切除，但多数学者均主张先做术前局部放疗或化疗，以后再做手术，这样可以使治愈率明显提高。化疗及（或）放疗的应用增加了手术的可能性，某些肿瘤出现了远处转移和周围浸润范围广、侵及重要器官、神经、血管，由于进行了放疗和（或）化疗，病情得到改变，使患者能够顺利进行手术。如乳腺癌发生锁骨上转移、直肠癌浸润范围广等。再有比较突出的例子是卵巢癌和小细胞肺癌，国内外众多的经验都说明这二者在化疗后手术能够提高治愈率。同时放化疗对于能手术的患者，在放疗和化疗的安排上，多数学者主张最好先作化疗，或化疗与放疗同时进行。因放疗后的纤维化可引起血管闭塞使化疗药物很难进入。目前，很多研究表明同步放、化疗治疗肺癌患者，有较好的疗效，但肿瘤患者必须高度个体化。如上腔静脉压迫综合征、颅内转移和骨转移等，为了尽快缓解病情减少痛苦应首选放射治疗。生物治疗与其他治疗结合。目前，肿瘤的治疗观念得到转变，不仅着重于局部，而且充分考虑了整体；不但研究肿瘤的致病原因，也重视机体的抗病因素。细胞因子和基因的研究已经显示，通过增强和调整机体抗病能力，可在一定程度上提高治愈率。比较有说服力的例子已经愈来愈多，基因治疗很多也是从这方面入手的。中医药治疗的配合，我们现在已经清楚地认识到恶性肿瘤是全身病变的局部表现。手术、放疗均是局部治疗手段。化疗虽然是全身治疗，但是其毒副作用限制了其应用的范围、程度及时间。生物治疗，价格昂贵，也有副作用，效果并不十分理想，故其作为全身治疗未能常规展开。而作为我国独有的中医药学，有着悠久的历史，对于肿瘤的病因，病机有着深刻的认识，在调整机体功能，增强机体免疫力，改善内部环境方面有着无法替代的优势，在治疗放、化疗毒副作用和增敏方面，是独树一帜的。西医的综合治疗再配合中医药的辨证论治，其疗效将更加理想，这样的事实已数不胜数。中医药治疗肿瘤已走向人们的心中。随着中医对肿瘤病因、病机的根本研究，及药物剂型的开发，中医药将与手术、化疗、放疗并列，成为肿瘤治疗的主要手段。
细胞癌变既可起源于基因突变，也可能起源于基因表达失控。恶性肿瘤可能存在两种不同的类型。一种是以染色体损伤和DNA损伤为主的癌细胞，而另一种癌细胞的遗传物质没有重大的损害，仅是癌基因过度表达（失控）引起的。对前者要求其核型恢复和DNA恢复正常，看来有困难，就用各种手段来消灭它。对后者即由于基因表达失控引起的癌细胞，因其遗传信息的物质基础无重大改变，没有必要加以消灭，可应用各种诱导癌细胞分化的物质，使之向前分化成为成熟的正常细胞，如小鼠恶性畸胎瘤细胞如果移植至另一鼠的囊胚中，就长成嵌合体的小鼠，说明了这一想法是可行的。
