1900年，在美国出生的一名男子，经过检查得知期望寿命只有47岁，但是今天出生在这个国家的一名男子的期望寿命大约是75岁。这个难以置信的进步可以主要归功于药物化学家的贡献。其中最重要的当数抗菌素的开发。
19世纪以前，由于医疗水平的限制，很多人得到细菌感染最后的结果就是死亡。后来化学家开始研究预防和治疗细菌感染的难题，他们用合成布料的染料，包括某些带有称做氨磺酰基官能团的化合物中得到的化合物进行试验，观察其中是否有可以杀死细菌的化合物。1932年，他找到了一种叫做“Prontosil”的红棕色的染料。有效地治愈了受细菌致命感染的老鼠。于是他用此药对一位因患细菌性血中毒已处于无望状态的孩子进行了试验，使她得以康复。
从此，化学家制备了许多像这样的含有氨磺酰基的新型药物，即磺氨药物、磺胺的广为使用，现在有时仍用于临床。某些药物可以杀死细菌而不伤害人畜的发现，开辟了一个主要的新研究领域，于是许许多多性能更好的抗菌化合物就此不断地被创造或发现出来。正如后面将介绍的那样，它们仍然是活跃的研究课题。
生物化学方面的发展和研究，证实了人和细菌在生物化学方面是不同的。细菌要制造叶酸的基础维生素，而磺胺能够阻碍细菌中制造叶酸的酶；没有叶酸，细菌基因不能存活。人体内没有这种酶，人们可从食物中获取叶酸。从某种意义上来看，因为人在生物化学方面的缺陷，反而使人得到安全。这种缺陷是，人类不能制造一种重要的维生素（但是可以从食物中得到它）。
发现治疗细菌感染的磺胺药物的过程是一个随机筛选过程，称之为“随机”，是因为不存在任何合乎逻辑的理由可以期望一种衣用染料会是一种选择性的杀菌剂。如今随机筛选方法的应用仍然非常普遍。但是，如果有了更多的生物化学信息，药物化学家也越来越多地用另一种称之为合理药物设计的方法，用以设计和制造具有所期望的生物效应的特殊分子。有时仍然会发现，有些为了特殊医疗问题作为合理药物而设计的化合物却失败了，而通过随机筛选后成为其他用途的“非合理设计的”药物。
治疗细菌感染的磺胺药物的发现，是化学领域对人体生命的一个重大的发现，但不是最早的。用于表皮创伤的消毒剂，如碘或苯酚比它还要早些，此外还有麻醉剂。酒精是最早的麻醉剂之一；过去曾经用过让患者在疼痛的手术之前先使之酒醉的办法。后来发现乙醚更加有效，从而使无痛外科手术和牙科手术成为可能。自那以后，又发明了许多更好的麻醉剂，包括像普鲁卡因（Novocain）这样的局部麻醉剂在内。如果没有麻醉剂，现代的外科手术是不可能实现的。
现在，有了大量先进的仪器和设备，以及治疗人类各种疾病的药用化合物基本齐全，人的寿命得到大大的提高，虽然对于许多重要的疾病还不是完全有效。除去抗菌素外，现在还有抗病毒剂和抗真菌剂，以及用于寄生虫病的药物。不过，更好的抗病毒剂和抗霉菌剂仍有需要。人们已经有了处理中风和心绞痛的药物和用来处理溃疡病的药物，也已经有了止痛药和抗抑郁药，以及处理各种激素缺乏症的化合物，还有抗组胺剂，控制运动疾病的药物和降低胆固醇的药物，抗癌药和抗艾滋病的药也已经有了，但是这些病还未能完全控制。
尽管很多的致病细菌能得到控制，但还是有些细菌对药物有一定的抗药性，这成了一个日益增长的威胁。当常用的抗菌素杀死绝大多数能引起感染的细菌时，有少数细菌活了下来，因为它们的生物化学改变得使之对于当前使用的抗菌素产生免疫性。我们可以把这看成是一种“适者生存”。由于这些危险细菌的存活使人类的生存存在着疑问，为了更加安全，应当发明一些这些新菌株无法抗拒的新抗生素。
例如，青霉素在杀菌方面是非常有效的，但是有些细菌已经有了能破坏青霉素的酶。开发具有青霉素化学结构的变种的工作正在进行之中，它们将不能被细菌的酶所破坏；另一方面的工作是寻找可以阻塞这类细菌酶的药物，使得青霉素仍可以起作用。
现在世界上的几大难以解决的疾病之一的艾滋病（AIDS），它是一种破坏人体免疫缺陷病毒（HIV），是摆在人们面前的一大难题。这种病毒使细胞产生一种特殊的酶。它在病毒的生命循环中是关键性的一步。药物化学家正致力于设计能阻断这种酶的药物，从而使感染停止。以有关酶反应的知识为基础，用的是合理药物设计的方法。可是，这种病毒可以很快地改变它的生物化学，生成的新品种就再也不能用这些药物使之失活了。许多科研实验室和工厂实验室的药物化学家组成的大军和这种危险的病毒之间的战斗正在进行着。我们能否战胜或者会是怎么样，还是一个未知数。
当然，HIV也不是人类唯一的最严重的病毒敌人。很多的引起流行性感冒的病毒也时刻的威胁着人们，对于病毒感染至今有效的处理方法屈指可数。找寻抗病毒药是很多医药公司的普遍课题。
几乎每家医药公司都有一项抗癌药的计划。有些方案看来是可行的。有一种方案是：化学家试着建议或发明新的能杀死癌细胞而不伤害正常细胞的化合物。这是一场艰苦的挑战，但是已经制出了一些有效的药物，而且会越来越多。另一种方案是，化学家致力于开发能改变癌细胞行为的药物，使它的活动趋于正常。已经有了不少好的苗头。但是如果缺少了化学家、生物化学家和生物学家的共同努力，这个问题是无法解决的。
另一个目前有较大兴趣的领域与器官移植有关，例如把一个健康的心脏移植到患者体中。存在的问题主要在于人体把这样一种移植的心脏认作一种异物而试图排斥它。为了使器官移植能够成功，关于能阻碍这种排异性的新药用化合物的研究非常活跃。
当化学药物使人们的生命过程延长时，人们就可以尝试着来关心随着年老而带来的问题了，其中之一是早老痴呆症（Alzheimer"s disease），它破坏很多老年人的生活质量。医药公司和科学实验室正在试图开发出迎接这一挑战的药物。
